2025년 제12차 약평위 심의 결과… 당뇨·희귀질환 치료제 마운자로 건강보험 급여 관문 통과하며 환자 접근성 청신호
건강보험심사평가원이 2025년 마지막 약제급여평가위원회(이하 약평위)에서 전 세계적으로 주목받고 있는 당뇨병 치료제 ‘마운자로’를 비롯해 소아 희귀질환 치료제 등 다수의 신약에 대해 급여 적정성이 있다는 결정을 내렸다. 이번 결정으로 인해 고가 신약에 대한 환자들의 접근성이 대폭 개선될 것으로 보이며, 기존 등재 약제에 대한 재평가 결과도 함께 공개돼 제약업계의 희비가 엇갈리고 있다.
‘블록버스터’ 당뇨 신약과 희귀질환 치료제의 급여 진입
건강보험심사평가원은 지난 4일 열린 ‘2025년 제12차 약제급여평가위원회’ 심의 결과를 공개했다. 이번 심의에서 가장 눈길을 끈 품목은 한국릴리의 성인 제2형 당뇨병 치료제 ‘마운자로프리필드펜주(터제파타이드)’다. 마운자로는 2.5mg부터 15mg까지 총 6개 용량에 대해 심의가 이루어졌으며, 위원회는 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당 조절 개선을 위한 식이 및 운동 요법의 보조제로 투여할 경우 급여 적정성이 있다고 판단했다. 마운자로는 혈당 강하 효과와 체중 감소 효과로 인해 전 세계적인 품귀 현상을 빚기도 했던 약물로, 이번 약평위 통과는 국내 당뇨 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 전망이다.
소아 희귀질환 환자들을 위한 치료제도 급여권 진입의 문턱을 넘었다. ㈜삼오제약의 ‘복스조고주(보소리타이드)’는 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상의 소아 연골무형성증 환자 치료제로 급여 적정성을 인정받았다. 연골무형성증은 저신장을 유발하는 유전 질환으로, 그동안 마땅한 치료제가 없어 애태우던 환자와 보호자들에게는 단비와 같은 소식이다.
또한, 한국애브비의 ‘엡킨리주(엡코리타맙)’ 역시 급여 적정성을 인정받았다. 이 약제는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자를 대상으로 한다. 기존 치료에 반응하지 않는 난치성 림프종 환자들에게 새로운 생존의 기회를 제공할 수 있게 됐다. 메디슨파마코리아의 ‘암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)’ 또한 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(hATTR) 성인 환자 치료제로 급여 적정성이 있다는 평가를 받아 통과 명단에 이름을 올렸다.
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조건부 통과와 약가 협상의 과제
일부 약제는 제약사가 특정 조건을 수용할 경우에만 급여 적정성을 인정받는 ‘조건부 통과’ 결과를 받아들였다. 한국얀센의 폐동맥고혈압 치료제 ‘옵신비정(마시텐탄, 타다라필)’과 미쓰비시다나베파마코리아의 만성 신질환 빈혈 치료제 ‘바다넴정(바다두스타트)’이 그 대상이다.
약평위는 옵신비정에 대해 WHO 기능분류 Ⅱ~Ⅲ 단계에 해당하는 성인 폐동맥고혈압 환자의 장기 치료에, 바다넴정에 대해서는 투석을 받고 있는 만성 신질환 성인 환자의 증후성 빈혈 치료에 대해 각각 심의했다. 위원회는 두 약제 모두 임상적 유용성은 인정되나, 제약사 측이 심평원이 제시한 ‘평가금액 이하’를 수용할 경우에만 급여 적정성이 있다고 의결했다. 이는 정부가 재정 건전성을 고려하여 약가 협상의 주도권을 쥐고, 제약사에게 합리적인 가격 수준을 요구한 것으로 풀이된다. 제약사가 이 평가 금액을 받아들이지 않을 경우 급여 등재가 지연되거나 무산될 수 있어 향후 제약사의 결정이 주목된다.
급여 재평가, 엇갈린 운명과 유예된 심판
이번 약평위에서는 신약 등재뿐만 아니라 기존 등재 약제에 대한 ‘2025년 급여적정성 재평가’ 이의신청 심의 결과도 함께 공개됐다. 재평가 대상 성분들의 운명은 임상적 유용성과 비용효과성 입증 여부에 따라 극명하게 갈렸다.
먼저 위염 치료제 등으로 널리 쓰이는 ‘애엽추출물’은 급성 및 만성 위염에 대한 위점막 병변 개선 효과를 인정받아 급여 적정성이 있는 것으로 결론 났다. 반면, 만성신부전 환자의 요독증 증상 개선에 사용되는 ‘구형흡착탄’은 급여 적정성이 없는 것으로 평가됐다. 다만 비용효과성을 충족할 경우에는 급여가 유지될 수 있다는 단서 조항이 붙어, 약가 인하 등을 통한 생존 가능성은 열어두었다.
간질환 보조 치료제인 ‘L-아스파르트산-L-오르니틴’ 제제의 경우, 경구제는 중증 간질환 환자의 간성뇌증에 한해서만 급여 기준이 설정되며 적정성을 인정받았다. 그러나 주사제는 임상적 유용성 근거가 부족하다는 평가를 받았다. 다만 현재 식약처 임상 재평가가 진행 중인 점을 감안해 조건부로 평가가 유예됐다.
이와 유사하게 ‘설글리코타이드'(위·십이지장염)와 ‘케노데속시콜산-우르소데속시콜산삼수화물마그네슘염'(담석증, 담즙성 소화불량) 역시 임상적 유용성이 불분명하거나 비용효과적이지 않다는 판정을 받았다. 그러나 이들 약제 역시 현재 국내에서 임상시험(식약처 임상재평가)이 진행 중이라는 사유로 최종 평가는 유예됐다. 이는 당장 급여 목록에서 퇴출시키기보다는 진행 중인 임상 결과를 지켜보고 최종 판단을 내리겠다는 유보적 조치로 해석된다.
심평원은 국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙에 의거하여 약제의 급여 적정성을 평가하고 있으며, 이번 심의 결과는 약가 협상 등 후속 절차를 거쳐 보건복지부 고시를 통해 최종 확정될 예정이다.
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