심사평가원-소아신경학회, 소아 희귀·중증질환 관리 향상 위한 ‘RWE 동맹’ 강화
건강보험심사평가원(원장 강중구, 이하 심사평가원)은 대한소아신경학회(회장 채종희, 이하 학회)와 지난 17일 ‘소아 희귀·중증질환 환자의 치료 및 관리 향상’을 목표로 하는 업무협약(MOU)을 공식적으로 체결했다고 밝혔다. 이번 협약은 서울 심사평가원 전문가자문회의장에서 진행됐으며, 임상 현장의 전문성과 공공기관의 데이터를 결합하여 희귀질환 분야의 실질적인 근거 기반을 구축하는 데 중점을 뒀다.
양 기관은 협력 체계를 강화함으로써, 환자 수가 적어 임상 근거 확보가 어려운 소아 희귀·중증질환 분야에서 약제의 불확실성을 해소하고 환자들의 치료 접근성을 높이는 데 기여할 계획이다.
의과학 기술 발전과 ‘실사용 근거(RWE)’ 확보의 필요성 대두
의과학 기술이 빠르게 발전하면서 희귀·중증질환에 대한 혁신적인 치료제가 활발하게 개발되고 있다. 이러한 신약 개발은 해당 질환을 앓는 환자들과 그 가족들에게 새로운 희망을 제시하고 있다. 그러나 해당 치료제가 건강보험에 등재된 후 환자에게 실제로 사용되기 위해서는 국제적인 흐름에 따라 부족할 수 있는 초기 임상근거를 지속적으로 모니터링하고 사후 평가하는 과정이 필수적이다. 특히 희귀질환 치료제는 개발 단계에서 대규모 임상시험이 어렵다는 특성이 있기 때문에, 실제 의료 현장에서 발생하는 실사용 자료(RWD, Real-World Data)를 수집하고 평가하여 약제의 효과와 안전성에 대한 불확실성을 체계적으로 해소해야 한다.
국내에서 심사평가원은 이러한 과제를 해결하기 위해 약제성과평가 제도를 운영하고 있다. 이 제도는 건강보험 등재 이후 약제에 대한 환자의 접근성을 보장하는 동시에, 수집된 RWD를 기반으로 약제의 성과를 평가하고 관리하는 핵심 기전으로 작용한다. 심사평가원은 소아 희귀·중증질환의 경우 환자 수가 매우 적어 등재 후 실제 근거(RWE, Real-World Evidence)의 생성과 축적, 그리고 관리가 더욱 중요하다고 판단했다. 이에 따라 임상 현장의 깊은 전문성을 갖춘 대한소아신경학회와의 공식적인 협력 체계를 구축하기로 결정했다.
레지스트리 확장 및 데이터 공유 통한 전문성 상호 교류
이번 협약을 통해 양 기관은 ▲소아 희귀·중증질환 레지스트리 확장 및 공동 연구 ▲전문지식 및 정보의 상호 교류 ▲학술연구 보고 관련 공동 세미나 및 심포지엄 개최 등 다양한 분야에서 협력해 나갈 계획이다.
대한소아신경학회 채종희 회장은 협약식에서 “현장의 임상 자료가 의미 있는 정책 결과로 이어져 소아 희귀·중증질환 환자의 치료 접근성을 높일 수 있게 됐다”고 말했다. 이어 “심사평가원과의 이번 공식 협력을 통해 레지스트리 기반의 실사용 근거(RWE)를 체계적으로 구축하고, 이를 통해 환자들에게 실질적인 도움을 주는 데 기여하겠다”는 입장을 밝혔다.
심사평가원 강중구 원장은 “학회와 심사평가원이 협력하여 희귀‧중증질환 환자들에게 실질적인 도움이 되고 국민 건강 증진 향상에 기여하기를 기대한다”고 말했다.
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