세계 최초 GLP1 유전자치료제 임상시험, 네덜란드 당국 RJVA-001 임상 1/2상 승인, 2026년 하반기 첫 데이터 확보 예정
11일(현지시간), 미국 나스닥 상장사 프랙틸 헬스(Fractyl Health, NASDAQ: GUTS)는 유럽 규제 당국으로부터 세계 최초의 GLP-1(Glucagon-like peptide-1) 기반 유전자 치료제 후보물질인 ‘RJVA-001’의 인체 대상 임상 1/2상 시험을 네덜란드에서 개시할 수 있도록 승인받았다고 발표했다.
이번 승인은 매주 주사나 매일 경구 투여가 필요한 기존 GLP-1 수용체 작용제 시장에서 ‘단 한 번의 투여’로 완치를 지향하는 유전자 치료 시대의 서막을 알리는 이정표로 평가받는다.
임상 1/2상 설계 및 환자 모집 로드맵
프랙틸 헬스가 추진하는 이번 연구는 EUCT 번호 2025-524438-24-00로 등록됐으며, 여러 혈당 강하제와 GLP-1 수용체 작용제를 사용함에도 불구하고 혈당 조절이 불충분한 성인 제2형 당뇨병(T2D) 환자를 대상으로 한다. 임상시험은 다기관, 공개 표지(Open-Label), 단일 상승 용량 투여 방식으로 진행되며, 치료제의 안전성과 내약성, 그리고 예비 효능을 평가하는 것을 핵심 목적으로 한다.
회사는 오는 6월 1일부터 환자 모집을 시작하여, 2026년 하반기 내에 첫 환자 투여 및 초기 예비 데이터 확보를 목표로 하고 있다. 특히 이번 임상은 환자 선별 후 표준화된 약물 도입 기간과 GLP-1 세척 기간을 거친 뒤 진행되며, 투여 후에는 최대 5년간의 장기 추적 관찰을 통해 혈당 조절 능력(HbA1c), 공복 혈당(FPG), 연속 혈당 측정(CGM)을 통한 적정 혈당 유지 시간(TIR) 등을 정밀 분석한다.
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AAV 벡터 기반 ‘영양소 반응형’ 기술의 혁신성
RJVA-001은 기존의 약리학적 접근 방식과 달리 신체 생리학적 시스템을 교정하는 접근법을 채택했다. 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터를 활용하여 췌장 베타 세포가 음식을 섭취할 때만 반응하여 GLP-1을 분비하도록 설계됐다. 이는 인위적인 고농도 약물 투여로 인한 부작용을 최소화하고, 신체의 자연스러운 호르몬 조절 시스템을 모방하는 ‘스마트 GLP-1’ 기술이다.
2025년 5월 19일 미국 유전자세포치료학회(ASGCT 2025)에서 발표된 전임상 데이터에 따르면, RJVA-001은 당뇨 모델 쥐(db/db mice)에서 기존 약물 대비 전신 노출도를 5배 이상 낮추면서도 체중 감소와 혈당 강하 효과를 지속적으로 유지하는 결과를 보였다. 특히 건강한 쥐에서는 정상 혈당과 체중을 유지하며 불필요한 약물 반응을 보이지 않아 안전성 면에서도 우수한 잠재력을 입증했다.
EUS-인도하 췌장 주입술 및 글로벌 임상 확장
치료제 전달 방식 또한 혁신적이다. 내시경 초음파(EUS) 인도하 췌장 주입술을 통해 췌장에 직접 치료제를 전달하는 최소 침습적 방식을 사용한다. 이 시술은 전 세계적으로 연간 수십만 건 이상 수행되는 안전한 시술법으로, 약물이 전신으로 퍼지지 않고 표적 장기인 췌장에 집중되도록 하여 효능을 극대화하고 전신 부작용을 줄인다.
프랙틸 헬스는 네덜란드에 이어 호주에서도 임상 연구를 진행하기 위해 임상시험 신청서를 제출한 상태다. 2026년 3분기 경 호주 규제 당국의 승인을 받을 것으로 예상되며, 이를 통해 글로벌 임상 데이터를 빠르게 축적한다는 전략이다. 회사는 현재 비만 치료를 위한 이중 작용 유전자 치료제인 RJVA-002 또한 전임상 단계에서 개발 중이며, 이번 RJVA-001의 임상 진입으로 유전자 치료 기반 대사 질환 치료제 분야의 선두 주자로 자리매김했다.
당뇨·비만 치료 패러다임의 근본적 변화
업계는 이번 임상 개시가 평생 주사기를 들어야 했던 당뇨 및 비만 환자들의 삶의 질을 근본적으로 바꿀 것으로 기대하고 있다. 기존 GLP-1 약물들은 투약 중단 시 체중이 다시 증가하거나 대사 지표가 악화되는 한계가 있었으나, RJVA-001은 췌장 세포를 영구적으로 교정하여 지속적인 호르몬 조절을 가능하게 한다.
결과적으로 이번 임상의 성공 여부는 전 세계 수억 명에 달하는 당뇨병 환자들에게 ‘관리’가 아닌 ‘완치’의 가능성을 제시하는 가늠자가 될 전망이다. 프랙틸 헬스의 하리트 라자가팔란(Harith Rajagopalan) CEO는 이번 승인이 약리학을 넘어 생리학의 힘을 빌려 질병의 근본 원인을 치료하는 새로운 시대를 여는 첫걸음임을 강조하며, 2026년 하반기 공개될 첫 임상 데이터에 대한 자신감을 드러냈다.
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