바이오 업계, 인류의 오랜 꿈 역노화 현실로… 세계 최초 세포 재프로그래밍 기술의 인체 안전성 검증 돌입
인류가 과학의 힘으로 노화를 극복하고자 갈망해 온 ‘역노화’의 꿈이 마침내 눈앞의 현실로 다가왔다. 세포의 후성유전학적 리프로그래밍 기술을 활용해 세포의 생물학적 나이를 거꾸로 되돌리는 치료제의 세계 최초 인체 임상시험이 본격적인 시작을 알렸다.
지난 9일 세계적인 과학 학술지 네이처(Nature)에 따르면, 손상된 눈 세포를 되살리는 것을 목표로 하는 세포 재프로그래밍 유전자 치료법 임상시험에서 첫 번째 환자가 성공적으로 투여 치료를 받았다. 이번 임상시험은 단순히 노화를 늦추는 단계를 넘어, 이미 노화된 세포를 젊은 시절의 상태로 되살리는 혁신적인 시도라는 점에서 전 세계 바이오 업계와 의학계의 이목을 집중시키고 있다.
노화 지연을 넘어 ‘세포 시계’를 거꾸로 되돌린다
이번 임상시험은 노화된 세포를 완전히 초기화하는 것이 아니라 ‘부분적으로 재프로그래밍’하여 마치 젊은 세포처럼 정상적으로 기능하게 만드는 세 가지 특정 유전자를 활성화하는 혁신 기술을 검증하고 있다. 연구진은 이 세 가지 유전자의 활성화를 질병 치료의 새로운 접근법으로 제시하며 의학적 타당성을 검증하는 것을 목표로 설정했다. 이 유전자들이 발현하는 단백질은 세포 내부의 생체 시계를 되돌려 세포를 다시 활성화하는 중대한 역할을 수행하게 된다.
부분적 세포 재프로그래밍 기술이 가진 가장 큰 특징은 성체 세포가 가진 고유한 정체성과 특화된 기능적 세포 특성을 완전히 잃지 않도록 보호하면서도, 노화된 세포의 부정적인 특징만을 복원한다는 점이다. 연구를 주도하는 유전학자들은 실험실에서 성체 세포를 줄기세포와 유사한 유연한 상태로 재프로그래밍할 수 있는 핵심 유전자 네 가지 중, 인체 안전성에 최적화된 세 가지 유전자만을 선별해 유전공학적으로 활용했다. 세포를 완전히 미분화 줄기세포 상태로 돌릴 경우 발생할 수 있는 비정상적 제어 실패의 위험성을 차단하고, 오직 세포의 나이만을 젊게 바꾸는 정밀한 바이오 기술이 구현된 셈이다.
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실명 위기 녹내장 환자 대상, 시신경 재생에 도전
세계 최초로 인체 대상 테스트가 진행되는 이번 유전자 치료의 명확한 표적 질환은 실명을 유발하는 치명적인 안질환 중 하나인 녹내장이다. 일반적으로 녹내장 환자에게서 한 번 손상된 시신경은 현대 의학으로도 정상적인 재생 능력이 전무하다고 알려져 있다. 이번 임상시험은 새로 주입된 유전자들이 생성하는 특수 단백질이 눈과 뇌를 연결하는 시신경의 신경세포 재생을 직접 촉진함으로써 파괴된 시력을 회복시키는 놀라운 기적에 도전한다.
이번 대규모 임상시험의 스폰서 기업인 미국 보스턴의 라이프 바이오사이언스(Life Biosciences)는 첫 번째 참가 환자에 대한 실제 유전자 치료 처치가 본격적으로 시작됐음을 공식 발표했다. 초기 임상시험 단계에서는 녹내장 환자 최대 12명을 확보해 치료를 진행하게 되며, 안전성이 입증되는 대로 안구 신경 손상을 유발해 급격한 실명을 일으키는 심각한 급성 질환인 ‘비동맥성 전방 허혈성 시신경병증(NAION)’ 환자군까지 대상을 점진적으로 확대할 계획이다. 치료제 전달을 위해 현대 유전자 치료에서 안전성이 입증된 일반 바이러스를 운반체로 이용하여, 세 가지 재프로그래밍 유전자를 시신경을 구성하는 긴 가지 형태의 ‘망막 신경절 세포’ 내로 정확하게 송달하는 첨단 공법이 적용됐다.
암 변이 우려 잠재우는 철저한 안전 제어 시스템 구축
새로운 지평을 여는 혁신적인 세포 재프로그래밍 접근법인 만큼, 의학계가 가장 주목하고 우려하는 핵심 사안은 단연 인체 내에서의 안전성 확보 여부다. 앞서 수많은 글로벌 연구소들이 수행한 동물 실험 결과에 따르면 부분적인 세포 재프로그래밍은 신체 내에서 안전하게 시행될 수 있다는 높은 가능성을 보여줬다. 하지만 일각에서는 리프로그래밍 과정 중 일부 제어되지 않은 세포가 악성 암세포로 돌연변이를 일으킬 수 있다는 잠재적 암 발생 위험성을 꾸준히 지적해 왔다. 인간에게 안전하게 적용될 경우 엄청난 의학적 혜택이 보장되지만, 기술적 초기 단계인 만큼 예측하기 어려운 치명적인 부작용 가능성에 대해 철저히 대비해야 한다는 신중론이 따르는 이유다.
이와 같은 기술적 불확실성 속에서 신체 부위 중 ‘눈’을 첫 번째 임상 적용 처치 부위로 택한 것은 매우 탁월한 전략적 선택으로 평가받는다. 안구는 신체의 타 장기 시스템과 비교했을 때 해부학적으로 독립된 구조적 특징을 지니고 있어, 국소적인 유전자 리프로그래밍을 유도하더라도 전신 장기로 부작용이 전파돼 생명을 위협하는 치명적인 사태로 번질 확률이 극히 낮기 때문이다.
실제로 지난 2020년 보스턴 하버드 의과대학의 세계적인 유전학자 데이비드 싱클레어 교수 연구팀은 시신경이 심각하게 손상된 실험용 쥐 모델의 해당 유전자 세 가지를 인위적으로 활성화했을 때 시신경 세포 재생이 놀랍도록 촉진됐으며, 노령 쥐와 녹내장 유발 쥐의 상실된 시력이 성공적으로 회복됐다는 획기적인 연구 논문을 발표했다. 이후 라이프 바이오사이언스는 설치류를 넘어 인간와 유사한 원숭이 등의 영장류까지 대상을 넓혀 수년간 꾸준히 연구를 지속해 왔으며, 다행히 현재까지는 어떠한 심각한 부작용도 발견되지 않았음이 과학적 데이터를 통해 증명됐다.
이에 더해 연구진은 인체 안전성을 완벽에 가깝게 통제하기 위해 ‘독시사이클린(Doxycycline)’이라는 흔한 항생제 약물을 기반으로 작동하는 고도의 ‘유전자 온오프(ON/OFF) 제어 스위치 시스템’을 임상에 도입했다. 임상 참가자가 해당 항생제를 정기적으로 복용할 때만 치료 유전자가 비로소 활성화되어 세포 재생 프로세스를 가동하고, 항생제 투약을 중단하면 유전자의 발현이 즉각적으로 꺼지며 비활성화 상태로 되돌아가는 혁신적인 설계 구조다. 이러한 정밀 제어 전략 덕분에 세포 재생에 필수적으로 요구되는 최적의 시간 동안만 유전자를 선별적으로 발현시킬 수 있게 됐으며, 유전자가 필요 이상으로 과도하게 켜져 있어 발생할 수 있는 유전적 폭주 위험과 안전성 문제를 유연하게 통제할 수 있게 됐다.
좀비 세포 제거하던 기존 항노화 패러다임의 전면 전환
과거에도 인간의 노화를 인위적으로 막아보겠다는 수많은 안티에이징 임상 시도와 제안들은 지속해서 존재해 왔다. 그러나 기존의 전통적인 항노화 임상 연구들은 대부분 이미 늙어서 전신에 유해한 독성 물질을 분비하는 일명 ‘좀비 세포’를 체내에서 찾아내 사멸시키는 방식에 국한돼 있었다. 혹은 당뇨병 치료제로 널리 쓰이는 메트포르민 등의 약물을 대안으로 활용해 신체의 노화 진행 속도를 조금이라도 늦추려는 연구 등이 제안된 적이 있었으나, 이 모든 고전적 접근법은 노화의 전반적인 진행을 단순히 뒤로 미루는 ‘지연’에만 절대적인 목적을 두고 있었다.
반면 이번에 역사적인 첫 발을 내딛은 인체 임상시험은 세포를 인위적으로 죽이지 않고, 기존에 인체가 보유하고 있던 고유 세포 자체를 한 단계 젊게 탈바꿈시키는 유전학적 방식을 취함으로써 기존의 한계를 완전히 뛰어넘었다. 완전히 차별화된 새로운 개념의 항노화 및 역노화 치료제 임상시험이 본격화되면서 전 세계의 이목이 쏠리고 있다. 세포의 생물학적 시간 태엽을 거꾸로 감는 이번 역노화 기술이 인간 대상의 첫 관문인 안전성 검증을 무사히 통과하게 된다면, 향후 시력 상실 질환의 정복은 물론이고 인류의 고질적인 난치성 퇴행성 질환 전반을 근본적으로 치료하는 인류 의학사 최대의 대혁명 패러다임이 열릴 것으로 전망된다.
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